FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型继发性高草酸尿症

2022-01-03 07:01 来源:通化男科医院

全球领先的RNAi抗生素日本公司Alnylam Pharmaceuticals宣布,加拿大食品药剂品管理机构(FDA)已遵从该日本公司lumasiran的化学合成申请(NDA),用于治疗1DF原发性高草胺尿症(PH1)。FDA还为lumasiran授与了必需封杀。

Lumasiran是一种研究性、皮下给药剂的载体羟基胺氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药剂器物,正在开发计划用于治疗PH1。HAO1编码器甲醇胺氧化酶(GO)。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶,lumasiran可以抑制草胺盐的导致,草胺盐是直接影响PH1流行病学生理的代谢产器物。

PH1是一种极少却说的疾病,其中草胺盐的脱水导致导致草胺钙晶体在消化道脏和泌尿道中的沉积,并意味著导致疼痛和复发性消化道结石的导致和消化道息肉。尽管少数病患对维生素B6抗生素有几乎反应会,但尚未有批准的PH1药剂器物抗生素。

Lumasiran是利用Alnylam的减弱不稳定的化学(ESC)-GalNAc-缀合器物技术,可按季度进行皮下维持给药剂,并具有极低的优点和普遍的治疗指数。Lumasiran已获得加拿大和欧盟的孤儿药剂荣誉称号,加拿大食品和药剂器物管理机构(FDA)的新方法抗生素荣誉称号和小儿罕却说病荣誉称号,以及欧洲药剂品管理机构(EMA)的必需药剂品(PRIME)荣誉称号。

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